Kök hücre naklinden yıllar sonra, sıra dışı semptomlardan muzdarip bir genç Stanford’da cevaplar buluyor
13 yaşındaki Austin Bolender, ergenlik çağındaki olağan şeyleri yapmak -arkadaşlarla şaka yapmak, spor yapmak- yerine haftada iki kez kan nakli yaptırıyor, zayıflatıcı ilaçlardan oluşan bir kokteyl alıyor ve yüksek ateş ve kızarıklıklarla uğraşıyordu.
Bu yorucu döngü neredeyse iki yıl sürdü ve her şey dayanılmaz hale geldi. Austin en sevdiği spor olan futbolu bıraktı. Okula gitmeyi bıraktı. Umudunu kaybetti. Ailesi Greg ve Amy, onun acı çektiğini görmeye dayanamadı ve evinin yakınındaki doktorları çaresiz kaldı.
Çocukken kanser
Austin’e 8 yaşındayken, bir tür kan ve kemik iliği kanseri olan lenfoblastik lösemi teşhisi kondu. Tedavisinin bir kısmı kök hücre nakliydi; kan hücrelerine dönüşecek hücreler bir donörden alınır ve hastanın kemik iliğine konur. Kemik iliği, kanser hücrelerini yok eden ve yeni kök hücrelere yer açan kemoterapi yoluyla şartlandırılır veya hazırlanır. Zamanla, kemik iliği içinde yeni hücreler büyür ve genellikle kanser hücrelerini hastanın eski hücrelerine göre daha iyi tanımlayabilir ve onlara saldırabilir.
Austin, 9 yaşında bir kök hücre nakli aldı. Birkaç ay sonra kendini daha iyi hissetmeye başladı ve kendisini ve ebeveynlerini rahatlatacak şekilde normal bir çocuk olmaya geri döndü: küçük kardeşi Dominic ile futbol oynuyor ve güreşiyor, bir gün WrestleMania’ya gitme hayalleri kuruyordu. Ama sonra aşıya karşı konak hastalığı (GvHD) – donörün T hücreleri vücudu yabancı olarak görüp ona saldırdığında – ortaya çıktı ve planlarını mahvetti. Sonraki birkaç yıl boyunca, Austin sık sık kan nakli aldı, çeşitli ilaçlar aldı ve hâlâ kendini kötü hissediyordu.
Tüm bu yeni semptomlardan sorumlu tanıyı belirlemek için memleketindeki doktor Dr. med’e başvurdu. Stanford Tıp Çocuk Sağlığı’nda kök hücre nakli uzmanı olan Alice Bertaina, neler olup bittiğini görmek için beynini inceleyecek.
Bertaina, “Hastalığın başka klasik semptomları olmamasına rağmen, yerel doktoruna bunun kronik GvHD olabileceğini düşündüğümü söyledim” diyor.
İkinci bir görüş için Stanford Children’s’a gittim.
Austin, Pediatrik Kök Hücre Nakli Uzmanı Dr. Kenneth Weinberg’in Dr. Bertaine’in Austin’in GvHD’sinin kemik iliğini içerdiğine dair hipotezini test edecek türden bir analiz yaptığı Stanford Çocukları’nda ikinci bir görüş aldı. Dr. Weinberg’in laboratuvarı, kemik iliğine zarar veren bağışıklık hücresi türlerini tanımlayabildi ve böylece bu hücreleri kontrol etmeye yönelik yeni bir tedavi planı yönlendirilebildi. Ailesi, Austin’in acısına ve ıstırabına bir çözüm bulunabileceğini duyunca çok heyecanlandı.
Austin’in babası Greg, “Stanford Children’s’daki ikinci görüş sırasında, hayatımızı değiştiren kan testleri yaptılar” diyor.
Gerçekten de, Stanford Çocuk Hastanesi’nde yapılan bir kemik iliği testi, Dr. Bertaine’in şüphelerini kanıtladı. Kök hücre naklinden alınan T hücreleri veya bağışıklık hücreleri, Austin’in kemik iliğine sızdı ve sağlıklı hücrelerine saldırarak aplastik anemiye neden oldu – vücudun yeterince yeni kan hücresi üretemediği nadir ve ciddi bir durum.
Weinberg, “Tedavi riskleri yüksekti, çünkü Austin için önerilen diğer tedavi seçeneği, aplastik anemi için yaygın bir tedavi olan ikinci bir kök hücre nakli olmasıydı” diyor Dr.
Dr. Bertaina, “Austin hayati tehlike arz eden bir durumdaydı” diyor. “Kemik iliğinin tekrar normal kan hücreleri üretmesine izin verirken, T hücrelerini kontrol etmek için tedavimizi dört farklı ilaçla hedefleyebildik.”
İlaç tedavisinin etkisini göstermesi birkaç ay sürdü ve Dr. Bertaina ve Dr. Weinberg, Austin’in yerel doktoruyla koordinasyon içinde çalışarak ilacını ayarladı, ancak o, yalnızca üç ay sonra kendini daha iyi hissetmeye başladı.
Greg, “Dr. Bertain’in ‘İşte bu’ dediğini duymak çok büyük bir heyecan, neşe ve özellikle rahatlama duygusuydu” diyor. “Yeni terapi ile her geçen gün daha iyiye gidiyordu ve artık yolun sonunu görebiliyor.”
Belki de her zaman GvHD’nin gitmediğinden şüphelenen Austin’in annesi Amy, en iyisini söyledi: “Eski Austin’imizi geri alıyoruz.”
Stanford’da geliştirilen bir kemik iliği testi GvHD’yi tespit ediyor
Dr. Bertaina tıp camiasında kök hücre naklinden sonra açıklanamayan semptomların, öyle görünmese bile çocuklarda kronik GvHD olabileceği haberini yaymak istiyor. Yalnızca GvHD’nin olağan klinik teşhisine güvenmek yerine uzun vadeli GvHD’ye (Dr. Weinberg tarafından geliştirilen kemik iliği analizi) ışık tutacak gelişmiş araçlara sahip olduğu için minnettar.
Dr. Weinberg o zamandan beri aynı analizi kemik iliğinde GvHD’li iki yetişkin hastayı teşhis etmek için kullandı. Austin’in GvHD’sini kontrol etmek için kullanılana dayalı bir ilaç rejimi ile başarılı bir şekilde tedavi edildiler.
“Austin’in kemik iliği tamamen normal ve GvHD’nin hiçbir klinik belirtisi yok. Onu en son gördüğümde şaka yapıyordu ve olumlu hissediyordu” diyor Dr. Bertaina. “Bu teşhisi doğrulayabileceğimizi ve çocuklara potansiyel bir gelecek verebileceğimizi bilmek ödüllendirici.”
Weinberg, “Austin’in kemik iliğinin özel tedaviye ilk tepkisi kadar heyecan verici olan, kan hücresi üretiminin ilaçlar azaltıldıktan sonra bile normal kalmasıydı” diyor Dr. Weinberg.
Greg ve Amy inanılmaz bir minnet duygusu hissettiklerini söylüyorlar. Stanford Children’s’ta bakım görmemiş olsaydı, Austin’in bugün nerede olacağını bilmiyorlar.
“Stanford Children’s için çok minnettarız. Onların bakımı olmasaydı, bir oğlumuz olmazdı. Dr. Bertaina ve Dr. Weinberg’in her zaman kalbimizde özel bir yeri olacak,” diyor Amy.
Austin, doktorların kendisini dinlemesini ve nasıl tedavi görmek istediği konusundaki görüşlerini ciddiye almalarını takdir etti. Kendini savunurken rahat hissetti. GvHD’si tamamen iyileştirilemese de, iyi kontrol ediliyor ve kendisine yalnızca bir veya iki ilaç veriliyor. Doktorları onu yakından izlemeye devam ediyor.
Normal bir genç olmaya geri dön
Austin hayatını geri aldı. Okula gidiyor ve ödevini yazmak bile onu mutlu ediyor. Gelecek yıl rekabetçi bir takım olma umuduyla futbol oynuyor. Ayrıca karakalem, pastel ve renkli kalemlerle çizim yapmak gibi gizli bir yeteneği de ortaya çıkarıyor. Ve o ve ailesi, WrestleMania rüyasını yapılacaklar listesinden silmeyi planlıyor. “Eskiye döndü,” diye bitiriyor Greg. “Normal bir lise hayatının tadını çıkarıyor.”
Kök hücre nakli programımız hakkında daha fazla bilgi edinin >